Велика Британија стана првата во светот која одобри генска терапија за лекување на српеста анемија и друг вид на наследно нарушување на крвта за пациенти на возраст од 12 и повеќе години, соопшти британското медицинско регулаторно тело.
Casgevy е првиот лиценциран лек кој ја користи алатката за генско уредување CRISPR, кој на своите пронаоѓачи ја доби Нобеловата награда за 2020 година, објави Medicines and Healthcare products Regulatory Agency of Great Britain (MHRA) (MHRA).
Српестата анемија и бета-таласемија се генетски состојби предизвикани од грешки во гените за хемоглобинот, кој црвените крвни зрнца го користат за да носат кислород низ телото.
И српеста анемија и бета-таласемија се болни, доживотни состојби кои можат да бидат фатални во некои случаи, рече привремениот директор на MHRA, Julian Beach во соопштението.
Во клиничките испитувања, е откриено дека Casgevy го обновува здравото производство на хемоглобин кај пациентите со српеста анемија зависна од трансфузија и бета-таласемија кои учествуваа во испитувањата, ублажувајќи ги симптомите на болеста, додаде Beach.
MHRA изјавија дека не биле идентификувани значајни безбедносни проблеми за време на испитувањето, додавајќи дека внимателно ја следи безбедноста на лекот.
Лекот се администрира со земање матични клетки од коскената срцевина на пациентот и уредување на гените во клетките во лабораторија, при што модифицираните клетки потоа се враќаат кај пациентот по процедурата за подготовка на коскената срцевина.
Компаниите со седиште во САД, Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, го поздравиле одобрението во посебна изјава.
Се надевам дека ова е прва од многуте апликации на оваа технологија која ја доби Нобеловата награда за да им користи на пациентите со сериозни болести, рече извршниот директор на CRISPR, Samarth Kulkarni.
