11-годишно момче за прв пат слуша благодарение на револуционерната генска терапија, која им нуди надеж на слични пациенти ширум светот.
По револуционерната и иновативна генска терапија на американските научници, 11-годишно момче за прв пат доживеало чувство на слух.
Детската болница во Филаделфија (CHOP), пионери на овој третман без преседан во Соединетите Држави, го нагласуваат својот потенцијал да им понуди надеж на пациентите со генетски предизвикано губење на слухот.
Момчето, Aissam Dam, страдало од глувост поради ретка генетска абнормалност што го спречува производството на отоферлин, клучен протеин за „клетките на влакната“ на внатрешното уво за претворање на звучните вибрации во хемиски сигнали испратени од мозокот.
Хирургот John Germiller, директор за клиничко истражување во CHOP, се осврна на големото достигнување во третманот на момчето, истакнувајќи го долгорочниот напор кој опфаќа две децении во медицинската и научната заедница.
Иако генската терапија што ја извршивме на нашиот пациент имала задача да коригира абнормалност во еден, многу редок ген, овие студии може да ја отворат вратата за идна употреба на некои од повеќе од 150 други гени кои предизвикуваат губење на слухот во детството, објаснува Germiller.
На 4 октомври 2023 година, Aissam бил подложен на хируршка процедура која вклучувала воведување на модифициран вирус во неговата кохлеа, за пренос на функционални копии на генот отоферлин.
По третманот, слухот на Aissam значително се подобрил, а по четири месеци останала само блага до умерена загуба.
New York Times забележува дека и покрај овој напредок, Aissam, кој е роден во Мароко, а живее во Шпанија, може да се соочи со предизвици во усвојувањето на говорот, бидејќи прозорецот за усвојување јазик обично се затвора до петтата година од животот.
Студијата, одобрена од американската Администрација за храна и лекови (FDA), ги фаворизирала постарите деца од безбедносни причини. Akouos Inc, подружница на Eli Lilly and Company, го спонзорирала испитувањето, кое е дел од пошироката иницијатива која вклучува слични напори во САД, Европа и Кина.
Germiller ја нагласува потребата од континуирано истражување. Како што сѐ повеќе пациенти од различна возраст се лекуваат со оваа генска терапија, научниците ќе дознаат повеќе за степенот до кој слухот се подобрува и дали тоа ниво на слух може да се одржува во текот на многу години, заклучува тој.
Извор: Science Alert
