Јапонија се подготвува условно да одобри два иновативни лекови базирани на репрограмирани матични клетки, иако тие се тестирани на многу мал број пациенти.
Одлуката отвора сериозна дебата во научната јавност – дали станува збор за храбар исчекор во регенеративната медицина или за прерано пуштање на недоволно проверени терапии на пазарот?
Станува збор за лековите Amchepry, наменет за Паркинсонова болест, и ReHeart, развиен за третман на тешка срцева слабост.
Експертите повикуваат на претпазливост
Пол Ноепфлер, истражувач на матични клетки од Универзитетот во Калифорнија, за списанието Nature изјави дека податоците изгледаат ветувачки, но дека е „прерано за комерцијализација“.
Amchepry бил тестиран на само седум пациенти, а ReHeart на осум. Според Ноепфлер, потребни се значително поголеми клинички испитувања за да се потврдат безбедноста и ефикасноста.
Технологија што донесе Нобелова награда
Репрограмираните матични клетки се предмет на истражување со години, особено во регенеративната медицина. Пресврт се случи во 2006 година, кога научниците од Универзитетот во Кјото развија метод за претворање на зрели клетки во индуцирани плурипотентни матични клетки (iPS).
За ова откритие, научникот Шиња Јаманака ја доби Нобеловата награда за медицина во 2012 година.
Токму оваа технологија ја користат токиските компании Sumitomo Pharma и Racthera.
Како функционираат терапиите?
Кај Amchepry, крвни клетки од волонтери се претвораат во клетки што произведуваат допамин и се трансплантираат во мозокот на пациенти со Паркинсонова болест. Во првичната студија од 2025 година не биле забележани сериозни несакани ефекти, а кај најмалку четири пациенти било регистрирано намалување на треморот.
ReHeart, пак, користи iPS-клетки претворени во клетки на срцев мускул. Тие се формираат во плочи од околу 100 милиони клетки и се трансплантираат кај пациенти со исхемична кардиомиопатија. Резултатите од фаза I, презентирани на конференција на American Association for Thoracic Surgery, покажале подобрување на физичката издржливост кај дел од пациентите.
„Многу слаби“ клинички податоци
Сепак, критиките се гласни. Ортопедскиот хирург Хироши Кавагучи од болницата Надогаја во Јапонија оценува дека клиничките податоци се „многу слаби“, бидејќи испитувањата немале контролни групи.
„Потребно е двојно слепо, контролирано испитување за да бидеме сигурни“, предупредува тој.
Јапонскиот модел на условно одобрување дозволува ограничена продажба на лекот во период од седум години, со задолжително следење на резултатите. Од Sumitomo Pharma велат дека приоритет им е собирање дополнителни клинички докази, а не агресивно ширење на пазарот.
Етички и финансиски дилеми
Критичарите стравуваат дека ваквиот пристап може да создаде финансиски и етички товар за пациентите и здравствените системи. Терапиите се инвазивни и бараат имуносупресиви, што дополнително го зголемува ризикот.
Жан Лоринг од Scripps Research Institute во коментар за „Nature“ предупредува дека ниската регулаторна бариера може да охрабри минимални клинички стандарди.
„Дали би прифатиле некој да каже: ги тестирав клетките на пет пациенти и сакам одобрение – а вие плаќајте? Мене тоа не ми се допаѓа“, истакнува таа.
Пресвртница или опасен преседан?
Во моментов во светот се спроведуваат повеќе од 100 клинички испитувања со матични клетки, но најголем дел се во рана, фаза I.
Одлуката на Јапонија може да стане модел за забрзано воведување на напредни терапии – или предупредување за ризиците од прерано одобрување на недоволно тестирани лекови.
